Jest już lek, który może zatrzymać rdzeniowy zanik mięśni. Nadal jest jednak w fazie badań klinicznych. Żeby mogli go dostać pacjenci w Polsce potrzebna jest zmiana przepisów. Pacjenci i rodzice chorych dzieci piszą do rządu tysiące listów, by zmienić prawo. Chcą mieć szansę na leczenie i życie.